Multipel sklerose påvirker millioner af mennesker i hele verden. Det er en neurologisk sygdom, der er karakteriseret ved inflammatoriske læsioner i centralnervesystemet (hjernen og rygmarven), der forårsager skade på myelinskeden - det beskyttende lag omkring nervecellerne. Dette forårsager neurologisk dysfunktion, såsom muskellammelse eller følelsestab. Mens en vis grad af spontan reparation af skeden sker naturligt, akkumulerer mange patienter irreversibelt handicap.

Der er to vigtigste typer MS, som har et andet mønster af symptomer. Der er primær progressiv MS, en sjældnere form, der rammer 15% af patienterne, der ikke har tilbagefald og remission, men som lider langsomt af forværring af symptomerne. Så er der den mest almindelige form, recidiverende remitterende MS, som rammer 85% af patienterne. Mennesker med denne form har tilbagefald af symptomer, der kan vare i et stykke tid inden en remissionsperiode. Og mellem en halv og to tredjedele af patienterne med det menes at fortsætte med at udvikle sekundær progressiv sygdom, hvor MS-relateret handicap gradvist bliver mere irreversibel.

Tilgængelige behandlinger for MS inkluderer injicerbare lægemidler, såsom interferon-beta og natalizumab - som forhindrer nogle inflammatoriske immunceller i at komme ind i hjernen og rygmarven, hvor de kan forårsage skader - og orale lægemidler som dimethylfumarat. Desværre har alle disse begrænset, hvis nogen effekt i sekundær progression, især i de avancerede stadier, hvor tilbagefald ikke længere forekommer.

Årsagen til MS er ukendt, men en række af sygdommens mekanismer menes at være formidlet af immunsystemet. Selv i mangel af en kur er det rimeligt at sige, at der er gjort flere fremskridt inden for multipel sklerosebehandling i de sidste to årtier end muligvis inden for noget andet område inden for neurologi. Vi er nu i stand til at tilbyde nyttig behandling til mange patienter, der er ramt af den mere almindelige sygdomsform, men der er endnu ikke godkendt nogen effektiv behandling til brug ved primær progressiv sygdom i betragtning af vores mere begrænsede forståelse af denne type sygdomsproces.

En eksperimentel metode

I de sidste to årtier har en type stamcelletransplantation fået betydelig opmærksomhed som en eksperimentel behandling for MS. Kaldt autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), denne metode involverer høst og frysning af stamceller fra knoglemarv, som derefter geninfunderes i patienten.

Stamceller mobiliseres fra knoglemarven og høstes og frosses for derefter at blive infuseret i den samme patient, efter at deres immunsystem næsten er elimineret fuldstændigt ved kemoterapi. Protokoller til transplantation er blevet raffineret gennem årene, idet vi lærte af dem, der blev brugt til behandling af visse blodkræftformer, hvilket har ført til reduceret toksicitet og færre dødsfald ved hjælp af teknikken. Hovedfunktionen for disse stamceller er at rekonstituere det nu ikke-eksisterende immunsystem og muligvis genstarte det til et tidligere, mere naivt udviklingsstadium, som menes at have forud for de patologiske reaktioner, der førte til MS i første omgang.

På trods af interessen har der indtil nu imidlertid været lidt eller intet bevis for, at disse stamceller faktisk har repareret nerveskaderne.

Flere forsøg er en god ting

Flere små undersøgelser er blevet udført i de sidste 20 år, hvilket har ført til et stærkt forslag om, at denne metode fungerer, men med begrænset magt til at bestemme ægte klinisk fordel. Kun en lille kontrolleret international retssag har vist overlegenhed ved transplantation til reduktion af MS 'inflammatoriske læsioner sammenlignet med mitoxantron, et kemoterapeutisk middel. Så det er opmuntrende, at en gruppe ledet af Basil Sharrack, en erfaren MS-efterforsker, og John Snowden, en ekspert i brugen af ​​HSCT til behandling af kræft, foreslog en betydelig fordel for nogle mennesker i Sheffield, Storbritannien, med tilbagefald - remitterende MS, der deltog i MISTs internationale kliniske forsøg.

Andre deltagende centre er i USA, Sverige og Brasilien. Resultater forventes i 2018. Dette er nøjagtigt den type kliniske forsøg, der er nødvendig for at identificere det bedste transplantationsregime, og dets relative effekt og sikkerhed sammenlignet med andre godkendte terapier, herunder især alemtuzumab, en af ​​de godkendte behandlinger til tilbagevendende-remitterende MS.

I mellemtiden skal forståelig entusiasme for et par opmuntrende, men anekdotiske tilfælde dæmpes af behovet for at etablere effektivitet mere stringent og endegyldigt. Selvom HSCT på dette tidspunkt ikke har en plads i den rutinemæssige behandling af MS, skal det tilskyndes til inddragelse af udvalgte patienter i kontrollerede forsøg udført på etablerede transplantationscentre.