Alzheimers gennembrud? Har vi næsten helbredt demens?

Min svigermor ringede til mig i går. Hun ved ikke helt, hvad jeg gør for et job, men har en vag idé, jeg arbejder med en gruppe, der søger at forstå og i sidste ende forebygge Alzheimers sygdom.

Hun hørte i radioen, at nogen havde udviklet en kur mod Alzheimers sygdom. Det havde noget at gøre med biler i indkørslen og den amerikanske regering bankede det. Hun var både glad og lettet og foreslog, at jeg nu fokuserede min opmærksomhed på andre hjernesygdomme, der skal helbredes.

Derefter sendte hun mig et link til radiointerviewet, der var indstillet til at falde sammen med offentliggørelsen af ​​forskning i Nature's Scientific Reports tidsskrift. Det medieudgivelse om undersøgelsen, ligesom det radiointerview, min svigermor hørte, var meget begejstret.

Det advarede os om et elegant sæt eksperimenter, der er baseret på teknologi fra Flinders Medical Center, der genererede kandidatvacciner mod Alzheimers sygdom, der derfor kan give en behandling for demens. Ifølge en af ​​undersøgelsens forfattere kunne en effektiv vaccine kun være et par år væk.

Vaccinerne, testet i dyremodeller af Alzheimers sygdom og i humant hjernevæv, viste en høj respons på begge mål i hver sammenhæng. Dette er virkelig gode nyheder, og disse forbindelser bør føres frem til lægemiddeludviklingspipeline så hurtigt som muligt.


indre selv abonnere grafik


Men før vi bliver for begejstrede, er det værd at bemærke, at for hver 5,000-10,000 forbindelser, der kommer ind i udviklingsrørledninger, kun et lægemiddel vil blive godkendt til brug hos patienter til en anslået pris på US $ 2.6 mia.

Specielt i Alzheimers sygdom blev 244 forbindelser undersøgt i 413 kliniske forsøg mellem 2002 og 2012 med kun et nyt lægemiddel er godkendt til midlertidig lindring af symptomer på sygdommen. Det er en succesrate på 0.4%.

Nogle fakta om Alzheimers og demens

Læger beskriver demens som et fænomen, hvor en person har vanskeligheder på tværs af flere områder af tænkning. Det sker for eksempel når problemer med at planlægge, huske, koncentrere eller navigere bliver så alvorlige, at personens helbred eller evne til at leve uafhængigt er kompromitteret.

Hos mennesker over 65 år er den mest almindelige årsag til demens (ca. 70%) Alzheimers sygdom. Ældre alder er den største risikofaktor for Alzheimers; en ud af ti personer i alderen mellem 60 og 70 og tre ud af ti over 80 opfylder kliniske kriterier for sygdommen.

Alzheimers sygdom er opkaldt efter Alois Alzheimer, som i 1906 foretog en post mortem-undersøgelse af en kvinde, der var død med demens. Ved at bruge farvestoffer til at plette hjerneceller observerede han to unormale patologiske egenskaber - "plaques" og "tangles" - spredt over hele hjernen.

Fliser og plaques, der er karakteristiske for Alzheimers sygdom, er målet for de fleste behandlinger under udvikling. NIH Billedgalleri / Flickr, CC BYFliser og plaques, der er karakteristiske for Alzheimers sygdom, er målet for de fleste behandlinger under udvikling. NIH Billedgalleri / Flickr, CC BYDisse plaques og tangles forbliver målene for den aktuelle forskning. I det 21. århundrede er plakerne kendt for at bestå af fragmenter af et kaldet protein beta-amyloid, og tangles er kendt som tau-proteiner.

Med gennemsnitsalderen for mennesker i udviklede lande stigende, er antallet af mennesker med Alzheimers sygdom også. Den store nødsituation er, at antallet af mennesker, der lever med demens i Australien forventes at være næsten 900,000 inden 2050.

Med voksende befolkninger bliver dette problem stadig større, og forventet social og økonomisk byrde betragtes som katastrofal. Derfor forpligter den amerikanske føderale regering sig nu 991 millioner dollars om året til forskning og behandling af Alzheimers sygdom og demens.

Den australske regering har forpligtet sig 4 millioner dollars om året i de næste fem år for at overvinde det samme problem.

Vaccineudvikling over hele verden

Der er stadig ingen kur for Alzheimers sygdom. Den vigtigste behandlingsstrategi i de sidste 30 år har været at forsøge at reducere symptomer på hukommelsestab og desorientering ved erstatter nogle af hjernekemikalierne, kaldet neurotransmittere, der går tabt, når sygdommen skrider frem.

Ligesom forskning rapporteret i denne uge, vi søger efter farmakologiske gennembrud ved at udvikle lægemidler, der interfererer med ophobningen af ​​enten amyloid or tau-proteiner, eller begge. En måde at opnå dette på er at bruge en aktiv vaccine til at stimulere immunsystemet til at angribe amyloid eller tau. Alternativt kan kunstige antistoffer mod amyloid eller tau gives regelmæssigt via infusioner. Dette er kendt som en passiv vaccine.

Mindst 14 vaccineudviklingsprogrammer målretning tau er i øjeblikket i gang. Til amyloid, mindst 18 vaccineprogrammer er begyndt eller er afsluttet og mislykkedes.

Andre ikke-vaccine behandlinger mod amyloid og tau er også under udvikling. For eksempel kan lægemidler sigte mod at fjerne amyloiden eller tau eller for at stoppe deres dannelse til at starte med.

Der er andre gode nyheder, der antyder, at vi kommer tættere på at behandle Alzheimers sygdom. En nylig re-analyse af data fra nogle store, men mislykkede, kliniske forsøg med en amyloidvaccine kaldet solanezumab viste gavnlige virkninger i en undergruppe af patienter.

En anden amyloidvaccine, aducanumab, blev for nylig vist både at fjerne amyloid og forbedre tankegangen hos mennesker med mild Alzheimers sygdom. Begge disse vacciner undersøges i Australien, og folk, der gerne vil finde mere information om dem, kan kontakte deres læge eller vores forskningslaboratorier.

Jo flere skud på mål jo bedre. Succesen med human lægemiddeludvikling er smertefuldt lav. Skøn over lægemiddelindustrien antyder, at udviklingen af ​​et nyt lægemiddel anslås at kræve mindst 10-15 år.

På trods af min svigermors forslag mødte jeg stadig til arbejde i dag. Mens jeg håber, at disse nye vacciner er effektive, er der stor sandsynlighed for, at de ikke vil ramme deres mål hos levende mennesker, eller de vil ramme målet, men ved at gøre det gøre folk syge af andre grunde. Eller måske er målet helt forkert. Så det er ikke tid til at fokusere andetsteds endnu.

Om forfatteren

The ConversationPaul Maruff, professor, Florey Institute of Neuroscience and Mental Health

Denne artikel blev oprindeligt offentliggjort den The Conversation. Læs oprindelige artikel.

Relaterede bøger

at InnerSelf Market og Amazon