Holdet nærmer sig det første lægemiddel til behandling af dødelig leverkræft

Fibrolamellære tumorceller viser sig som lyserøde tråde i et hav af mindre lilla og lyserøde prikker

Forskere har opdaget nogle få klasser af terapeutika, der ødelægger fibrolamellære tumorceller, der vokser i mus.

Behandlingsmulighederne for den dødelige leverkræft, kaldet fibrolamellært karcinom, er alvorligt mangelfulde.

Lægemidler, der virker på andre leverkræftformer, er ikke effektive, og selvom der er gjort fremskridt med at identificere de specifikke gener, der er involveret i at drive væksten af ​​fibrolamellære tumorer, har disse resultater endnu ikke oversat til nogen behandling.

Indtil videre er kirurgi den eneste mulighed for de berørte - for det meste børn og unge voksne uden tidligere leversygdomme.

"Der er mennesker, der har brug for terapi nu," siger Sanford M. Simon, leder af Laboratory of Cellular Biophysics ved Rockefeller University.


 Få det nyeste via e-mail

Ugeblad Daglig inspiration

"Vi besluttede at være fuldstændig agnostiske med hensyn til, hvad vi troede ville virke - vi prøvede alt. Til vores overraskelse fandt vi nogle få forbindelser, der fungerer rigtig godt."

Så hans gruppe kastede køkkenvasken efter problemet og testede over 5,000 forbindelser, enten allerede godkendt til andre kliniske anvendelser eller i kliniske forsøg, for at se, om nogen af ​​forbindelserne kunne bruges til at behandle fibrolamellært.

Deres resultater er offentliggjort i Cancer Opdagelse.

"Vi besluttede at være fuldstændig agnostiske over for, hvad vi troede ville virke - vi prøvede alt," siger Simon. "Til vores overraskelse fandt vi et par forbindelser, der fungerer rigtig godt."

Endelig lovende stoffer

I en ideel verden udfører videnskabsmænd omfattende eksperimenter for at identificere det perfekte terapeutiske mål for en sygdom og tester derefter en række lægemidler i modelsystemer for at finde frem til lovende behandlingsmuligheder for at ramme det valgte mål.

Simon-laboratoriet gennemgår sådanne eksperimenter, men denne proces kan tage år, og de børn og unge voksne, der nu er syge af fibrolamellar, vil sandsynligvis aldrig se frugterne af sådanne veer.

Så Simon tog en parallel, fremskyndet tilgang. Efter at have testet et omfattende bibliotek af lægemidler på fibrolamellære tumorceller dyrket i mus i løbet af flere måneder, identificerede hans team et par nye klasser af terapeutika, der ser ud til effektivt at dræbe fibrolamellære tumorceller, og yderligere eksperimenter gav nogle molekylære forklaringer på, hvorfor disse lægemidler er så effektive mod en sygdom, der indtil nu har forvirret læger, der behandler leverkræft.

"Hidtil har jeg været nødt til at fortælle patienterne, at vi ikke har nogen medicin, der har vist sig at virke," siger Michael V. Ortiz, en pædiatrisk onkolog ved Memorial Sloan Kettering Cancer Center og en undersøgelsessamarbejdspartner. "Det er virkelig spændende, at vi endelig har nogle lovende lægemidler at gå efter i kliniske forsøg. Og da hver enkelt reagerer forskelligt, er det særligt spændende, at vi havde flere hits, som vi nu kan teste i kombination med hinanden."

Bedre præcisionsmedicin

Med udgangspunkt i disse indledende resultater testede Simon og hans kolleger forbindelserne på humane celler taget direkte fra patienttumorer. De var i stand til at teste cellerne mod deres række af lægemiddelkandidater efter kun at have dyrket dem i et par dage, og opnåede resultater svarende til dem, der blev observeret i celler, der tog måneder at vokse.

"Inden for tre dage kan vi have terapeutisk informative data, som er meget hurtigere end tidligere tilladte metoder," siger førsteforfatter Gadi Lalazar, en instruktør i klinisk undersøgelse i Simon-laboratoriet. "Selvom der er nogle logistiske forhindringer, og der er behov for yderligere verifikation, kan dette potentielt være transformativt til behandling af visse kræftformer."

Resultaterne tyder på, at det kan være unødvendigt at screene nyt kræftlægemiddel kandidater i celler dyrket i mus, før de testes på menneskelige celler – et ekstra skridt, der kan koste kræftforskere mange måneder. Givet disse resultater kan læger snart være i stand til at biopsi celler fra en patients tumor, udsætte disse celler for en række lægemiddelkandidater, indtil de finder den mest effektive forbindelse til den specifikke patient, og har en behandlingsplan klar i løbet af få dage - potentielt transformere landskabet for præcisionsmedicin.

Leverkræftceller elimineret

Simons seneste arbejde var inspireret af 2015-initiativet for præcisionsmedicin, der blev påbegyndt i Obama-administrationen, som lovede at ændre medicinens ansigt med en målrettet tilgang, skræddersyet til en patients unikke genetiske sammensætning, livsstil og miljø.

"Du ønsker ikke at give alle med en haltende den samme behandling - du vil have den 'præcist målrettet' baseret på, om de har vridet deres ankel, brækket en knogle eller bare har en splint," siger Simon.

I løbet af de sidste seks år har Simon udviklet en række modelsystemer til at hjælpe med at identificere molekyler, der er kendt for at drive cancer, kendt som onkogener. Men nøglen til at anvende præcisionsmedicin til kræft, indså Simon, er ikke blindt at teste lægemidler mod mutationer eller unormalt udtrykte gener – det er at udføre funktionelle screeninger, der spørger, hvilke lægemidler der faktisk har en indvirkning på den pågældende tumor.

Resultaterne af Simons tilgang har nu givet de første terapier, der har vist sig at eliminere fibrolamellære tumorceller, og nyt håb for mennesker, der lider af en dødelig sygdom.

kilde: Rockefeller University

Om forfatteren

Katherine Fenz-Rockefeller

bøger_sundhed

Denne artikel blev oprindeligt vist på Futurity

Du vil måske også kunne lide

Mere af denne forfatter

TILGÆNGELIGE SPROG

Engelsk Afrikaans Arabic Kinesisk (forenklet) Kinesisk (traditionelt) Dansk Hollandsk filipino finnish fransk tysk græsk hebraisk Hindi Ungarsk indonesisk italiensk japansk Korean Malay Norwegian persisk polsk portugisisk rumænsk russisk spansk Swahili Svensk Thai tyrkisk ukrainsk Urdu vietnamesisk

følg InnerSelf på

facebook ikontwitter-ikonyoutube-ikoninstagram ikonpintrest ikonrss ikon

 Få det nyeste via e-mail

Ugeblad Daglig inspiration

Nye holdninger - nye muligheder

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | InnerSelf Marked
Copyright © 1985 - 2021 InnerSelf-publikationer. Alle rettigheder forbeholdes.