Genterapi kunne behandle øjensygdomme uden operation

En kæmpe statue af et øjeæble sidder foran skyskrabere og en blå himmel

En ny genterapi kan i sidste ende give en alternativ behandling for Fuchs' endoteliale hornhindedystrofi, en genetisk øjensygdom, der rammer omkring én ud af 2,000 mennesker globalt.

I øjeblikket er den eneste behandling hornhindetransplantation, en større operation med tilhørende risici og potentielle komplikationer.

”Når du laver en transplantation, gør du en kæmpe forskel for den person, men det er en stor sag for patienten med mange besøg, mange øjendråber, masser af co-pays, og hvis du fik en medicinsk behandling, der ikke krævede operation, det ville være fantastisk,” siger Bala Ambati, en forskningsprofessor ved University of Oregon, der ledede en otte-årig undersøgelse, der involverede udviklingen af ​​genterapien.

"Det kunne ikke kun hjælpe patienter, der har brug for en transplantation, men det kunne også hjælpe en masse andre mennesker, der kunne have brugt det (hornhinde) væv".

Til undersøgelsen i tidsskriftet eLIFE, fokuserede forskere på en sjælden, tidligt debuterende version af sygdommen og udførte forskningen i mus. De brugte CRISPR-Cas9, et kraftfuldt værktøj til at redigere genomer, til at slå en mutant form af et protein, der er forbundet med sygdommen, ud.


 Få det nyeste via e-mail

Ugeblad Daglig inspiration

Fuchs' dystrofi opstår, når celler i hornhindelaget kaldet endotelet gradvist dør ud, og stressede celler producerer strukturer kendt som guttae. Disse celler pumper normalt væske fra hornhinden for at holde den klar, men når de dør, ophobes der væske, hornhinden bliver hævet, og synet bliver uklart eller uklart.

"Vi var i stand til at stoppe denne giftige proteinekspression og studere den i en musemodel," siger medforfatter Hiro Uehara, en senior forskningsmedarbejder i Ambati-laboratoriet.

"Vi bekræftede, at (hos mus, der modtog det), var vores behandling i stand til at redde tab af hornhindens endotelceller, reducere guttata-lignende strukturer og bevare hornhindens endotelcellepumpefunktion."

Hornhindeceller er ikke-reproducerende, hvilket betyder, at du er født med alle de celler, du nogensinde vil have, siger Ambati. En af udfordringerne ved undersøgelsen var at bruge CRISPR genredigeringsteknologi på sådanne celler, en proces, der er teknisk vanskelig.

Uehara udviklede en innovativ løsning, der øger anvendeligheden af ​​CRISPR-teknologien og i sidste ende kan føre til behandlinger for andre sygdomme, der involverer ikke-reproducerende celler, herunder nogle neurologiske sygdomme, immunsygdomme og visse genetiske lidelser, der påvirker leddene. Undersøgelsen markerer første gang, at forskere har anvendt teknikken, kaldet startkodonafbrydelse, på ikke-reproducerende celler.

"Det udvider potentielt den terapeutiske målpulje for CRISPR-Cas-systemet til væv, der ikke er i stand til celledeling," siger Ambati.

For at teste behandlingens sikkerhed undersøgte forskerne omgivende væv og andre gener for at sikre sig, at de ikke var blevet negativt påvirket af behandlingen. Fremtidig forskning vil undersøge terapien hos mennesker donorhornhinder fra øjenbanker og andre dyremodeller med henblik på eventuel klinisk afprøvning på mennesker.

Yderligere medforfattere er fra Johns Hopkins University, University of Virginia, University of Utah og University of Massachusetts.

Støtte til forskningen kom fra National Institutes of Health/National Eye Institute og Research to Prevent Blindness, Inc.

kilde: University of Oregon

Om forfatteren

U. Oregon

Denne artikel opstod oprindeligt på futurity

Du vil måske også kunne lide

TILGÆNGELIGE SPROG

Engelsk Afrikaans Arabic Kinesisk (forenklet) Kinesisk (traditionelt) Dansk Hollandsk filipino finnish fransk tysk græsk hebraisk Hindi Ungarsk indonesisk italiensk japansk Korean Malay Norwegian persisk polsk portugisisk rumænsk russisk spansk Swahili Svensk Thai tyrkisk ukrainsk Urdu vietnamesisk

følg InnerSelf på

facebook ikontwitter-ikonyoutube-ikoninstagram ikonpintrest ikonrss ikon

 Få det nyeste via e-mail

Ugeblad Daglig inspiration

Nye holdninger - nye muligheder

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | InnerSelf Marked
Copyright © 1985 - 2021 InnerSelf-publikationer. Alle rettigheder forbeholdes.