Videnskaben bit. wavebreakmedia

Kliniske forsøg har været guldstandarden for videnskabelig test lige siden den skotske flådekirurg Dr. James Lind udførte den første, mens han forsøgte at erobre skørbug i 1747. De tiltrækker titusindvis af milliarder af dollars årlige investeringer, og forskere har offentliggjort næsten en million forsøg til dato efter det mest komplette register med 25,000 flere hvert år.

Kliniske forsøg opdeles i to kategorier: forsøg for at sikre, at en behandling er egnet til menneskelig brug og forsøg for at sammenligne forskellige eksisterende behandlinger for at finde den mest effektive. Den første kategori er finansieret af medicinske virksomheder og foregår hovedsageligt i private laboratorier.

Den anden kategori er mindst lige så vigtig, idet den rutinemæssigt informerer beslutninger fra regeringer, sundhedsudbydere og patienter overalt. Det plejer at foregå på universiteterne. Udlægget er mindre, men næppe lommepenge. For eksempel National Institute of Health Research, som koordinerer og finansierer NHS-forskning i England, brugt £74m på forsøg alene i 2014/15.

Alligevel er der et stort problem med disse offentligt finansierede forsøg, som få vil være opmærksomme på: a betydeligt antal, måske næsten halvdelen, giver resultater, der er statistisk usikre. Hvis det lyder chokerende, burde det gøre det. En stor mængde information om effektiviteten af ​​behandlinger kan være forkert. Hvordan kan det være rigtigt, og hvad gør vi ved det?

Deltagelsesproblemet

Kliniske forsøg undersøger virkningerne af et lægemiddel eller en behandling på en passende prøve af mennesker over en passende tid. Disse virkninger sammenlignes med et andet sæt mennesker - "kontrolgruppen" - som tror, ​​at de modtager den samme behandling, men som normalt tager placebo eller alternativ behandling. Deltagerne tildeles tilfældigt grupper, derfor taler vi om randomiserede kontrollerede forsøg.

Hvis der er for få deltagere i et forsøg, kan forskerne muligvis ikke erklære et resultat med sikkerhed, selvom der opdages en forskel. Inden et forsøg begynder, er det deres opgave at beregne den passende stikprøvestørrelse ved hjælp af data om den mindste klinisk vigtige forskel og variationen i resultatet, der måles i den population, der undersøges. De offentliggør dette sammen med forsøgsresultaterne for at gøre det muligt for enhver statistiker at kontrollere deres beregninger.

Tidlige forsøg har færre rekrutteringsproblemer. Meget tidlige undersøgelser involverer dyr og senere stadier betaler folk godt for at deltage og behøver ikke store antal. For forsøg på effektiviteten af ​​behandlinger er det sværere både at rekruttere og fastholde folk. Du har brug for mange flere af dem, og de skal som regel binde sig til længere perioder. Det ville være en dårlig brug af offentlige penge at betale så mange mennesker store summer, for ikke at tale om de etiske spørgsmål omkring tvang.

For at give et eksempel Add-Aspirin-forsøg blev lanceret tidligere på året i Storbritannien for at undersøge, om aspirin kan forhindre visse almindelige kræftformer i at vende tilbage efter behandling. Det søger 11,000 patienter fra Storbritannien og Indien. Antag, at det kun rekrutterer 8,000, kan resultaterne ende med at være forkerte. Problemet er, at nogle af disse undersøgelser stadig behandles som definitive, selvom der er for få deltagere til at være så sikre.

Et stort studie så på forsøg mellem 1994 og 2002 finansieret af to af Storbritanniens største finansieringsorganer og fandt ud af, at færre end en tredjedel (31 %) rekrutterede de tal, de søgte. Lidt over halvdelen (53 %) fik forlænget tid eller penge, men stadig nåede 80 % aldrig deres mål. I en opfølgning af de samme to finansieres aktiviteter mellem 2002 og 2008, blev 55 % af forsøgene rekrutteret til mål. De resterende fik forlængelse, men rekrutteringen forblev utilstrækkelig i omkring halvdelen.

Forbedringen mellem disse undersøgelser skyldes sandsynligvis Storbritanniens Kliniske forsøgsenheder og forskningsnetværk, som blev indført for at forbedre den overordnede prøvekvalitet ved at levere ekspertise. Alligevel ser næsten halvdelen af ​​britiske forsøg stadig ud til at kæmpe med rekruttering. Hvad værre er, Storbritannien er førende i verden inden for prøveekspertise. Andre steder er chancerne for at finde prøvehold, der ikke følger bedste praksis, meget højere.

Vejen frem

Der er bemærkelsesværdigt lidt beviser for, hvordan man gør rekruttering godt. Den eneste praktiske indgriben med overbevisende beviser på fordele er fra et kommende papir, der viser, at man ringer til folk, der ikke reagerer på postinvitationer, hvilket fører til en stigning på omkring 6 % i rekrutteringen.

Et par andre indgreb virker, men har væsentlige ulemper, såsom at lade rekrutter vide, om de er i kontrolgruppen eller hovedtestgruppen. Da dette betyder at undvære hele ideen om blindtest, en hjørnesten i de fleste kliniske forsøg, er det uden tvivl ikke det værd.

Mange forskere Tro løsningen er at integrere rekrutteringsundersøgelser i forsøg for at forbedre, hvordan vi identificerer, griber og diskuterer deltagelse med mennesker. Men med finansieringsorganer allerede strakt, fokuserer de på at finansiere projekter, hvis resultater hurtigt kan integreres i den kliniske pleje. At studere rekrutteringsmetodologi kan have et enormt potentiale, men er et skridt fjernet fra klinisk behandling, så det falder ikke ind under den kategori.

Andre er arbejder på projekter for at dele beviser om, hvordan man rekrutterer mere effektivt med forsøgshold mere bredt. Vi arbejder med kolleger i Irland og andre steder for at koble forskning i, hvad der forårsager rekrutteringsproblemer, til nye interventioner designet til at hjælpe.

I mellemtiden har en hold på University of Bristol har udviklet en tilgang, der vendte rekrutteringen fuldstændig om i nogle forsøg ved grundlæggende at tale med forskerhold for at finde ud af potentielle problemer. Dette er yderst lovende, men det ville kræve en markant ændring i forskerpraksis for at forbedre resultaterne over hele linjen.

Og her rammer vi det underliggende problem: Løsning af rekruttering ser ikke ud til at have høj prioritet i politisk henseende. Det Forenede Kongerige er i front, men det går langsomt. Vi ville sandsynligvis gøre mere for at forbedre sundheden ved ikke at finansiere nye behandlingsevalueringer i et år og i stedet lægge alle midlerne i metodeforskning. Indtil vi får styr på dette problem, kan vi ikke være sikre på meget af de data, som forskere giver os. Jo før det rykker til toppen af ​​dagsordenen, jo bedre.

Om forfatteren

Heidi Gardner, præ-doktoral forsker, University of Aberdeen; Katie Gillies, MRC Metodologiforsker, University of Aberdeen, og Shaun Treweek, professor i sundhedstjenesteforskning, University of Aberdeen

Denne artikel blev oprindeligt offentliggjort den The Conversation. Læs oprindelige artikel.

Relaterede Bøger:

at InnerSelf Market og Amazon